Kas kaybını önlemeye yönelik tedavilerde önemli bir gelişme yaşandı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Scholar Rock tarafından geliştirilen Isembyld (apitegromab-mstn) adlı ilacı spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde onayladı. FDA’nın 11 Eylül’de verdiği onaya göre ilaç, halihazırda SMN2 genini hedefleyen bir tedavi alan 2 yaş ve üzerindeki çocuklar ile yetişkin SMA hastalarında kullanılabilecek.
FDA, Isembyld’i SMA’da doğrudan kas kaybını hedefleyen ilk onaylı tedavi olarak tanımladı.
MİYOSTATİNİ ENGELLEYEREK KASLARI HEDEFLİYOR
Isembyld’in etken maddesi apitegromab, vücuttaki kas büyümesini doğal olarak sınırlayan miyostatin adlı proteinin aktive olmasını engelleyen bir monoklonal antikor.
Basitçe ifade etmek gerekirse miyostatin, kas gelişimi üzerinde bir tür “fren” görevi görüyor. Bu mekanizmanın baskılanmasıyla kas kütlesinin ve kas fonksiyonlarının korunması ya da artırılması hedefleniyor.
Mevcut SMA ilaçları esas olarak hastalığın genetik kökenine ve motor nöronların korunmasına odaklanırken, apitegromab doğrudan kas dokusunu hedefleyen farklı bir yaklaşım sunuyor.
FAZ 3 ÇALIŞMASINDA MOTOR FONKSİYONDA İYİLEŞME
FDA onayı, 188 SMA hastasının yer aldığı 52 haftalık randomize, çift kör ve plasebo kontrollü SAPPHIRE çalışmasının sonuçlarına dayanıyor.
Çalışmanın temel analizinde, önerilen 10 mg/kg dozunu alan hastalarda motor fonksiyonu değerlendiren HFMSE ölçeğinde plaseboya kıyasla 2,2 puanlık iyileşme görüldü.
Tedaviyi alanların yüzde 34,2’sinde klinik açıdan anlamlı kabul edilen en az 3 puanlık iyileşme sağlanırken, plasebo grubunda bu oran yüzde 13,5 oldu.
ASIL DİKKAT ÇEKEN ALAN: GLP-1 İLAÇLARIYLA BİRLİKTE KULLANIM
Isembyld’in onayı şu an için SMA ile sınırlı. Ancak apitegromabın daha geniş kullanım alanlarına ilişkin araştırmalar, ilacı özellikle obezite ve sağlıklı yaşlanma tartışmalarının merkezine taşıyor.
Bunun nedeni, semaglutid ve tirzepatid gibi GLP-1 temelli ilaçlarla gerçekleşen hızlı kilo kaybı sırasında yağ dokusuyla birlikte yağsız vücut ve kas kütlesinin de azalabilmesi.
Scholar Rock, apitegromabı tam da bu soruna karşı GLP-1 tedavisine ekleyerek test etti.
